Российский аналог самого дорогого в мире препарата может поступить в продажу к 2026 году

Российский аналог самого дорогого в мире препарата "Золгенсма", применяемого для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), может появиться на рынке в 2025-2026 годах. Об этом в интервью  "Известиям"   в пятницу рассказал главный специалист по медицинской генетике Министерства здравоохранения РФ Сергей Куцев.

По оценке генетика, препарат, способный обеспечить импортозамещение аналогов, может появиться в продаже уже в 2025-2026 годах.

Куцев отметил, что поставки зарубежных лекарств, входящих в перечень фонда "Круг Добра" для лечения редких заболеваний, продолжаются. "По орфанным заболеваниям ни одна компания не прекратила и не собирается, насколько я знаю, прекращать поставку лекарств, потому что речь идет о здоровье детей", - сказал он.

В конце июня председатель совета директоров Biocad  Дмитрий Морозов  сообщил   ТАСС, что биотехнологическая компания направила в Минздрав РФ документы для получения разрешения на проведение клинического исследования оригинального генотерапевтического препарата для лечения СМА.

Спинальная мышечная атрофия - редкое генетическое заболевание, которое происходит в результате мутации гена выживаемости двигательных нейронов 1 (SMN1), когда белок вырабатывается в недостаточном количестве или не вырабатывается вовсе. Этот белок обеспечивает функции двигательных нейронов, которые управляют движением мышц. СМА у детей встречается примерно один раз на 7 тыс. новорожденных и является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности. Для лечения заболевания применяются препараты "Спинраза" и "Золгенсма". Последний на сегодняшний день является самым дорогим препаратом в мире - один укол стоит около $2,125 млн.